6차 투자활성화 대책 중 줄기세포치료제 규제완화 정책 미국 등 세계 어느 나라에서도 하지 않는 정책 식약처, 줄기세포치료제 치료범위 확대 위해 연구용역 발주, 3상 면제 하나? 정부가 금년 8월(12일)에 발표한 6차 투자활성화 대책 중 줄기세포치료제 규제 완화 정책(연구자 임상 = 상업임상 1상의 범위를 자가 줄기세포치료제에서 모든 줄기세포치료제로 확대)은 세계적으로도 유래가 없는 정책인 것으로 확인. 아울러 현재 식약처는 줄기세포치료제 치료범위 확대를 위해 연구용역을 진행 중에 있는데, 결국 3상 임상 면제를 위한 것이 아니냐는 우려가 제기. 국회 보건복지위원회 소속 새정치민주연합 안철수의원이 식약처에서 받은 자료를 보면, 정부는 6차 투자활성화대책을 통해 신약과 신의료기술 개발 촉진이라는 명목으로 상업임상 1상을 면제할 수 있는 연구자 임상 인정범위를 현행 자가 줄기세포치료제에서 모든 줄기세포 치료제로 확대하겠다고 발표했지만, 미국, EU, 일본 등 세계적으로 이러한 제도를 운영하는 국가가 확인이 되지 않은 것으로 밝혀짐.(표 참조) 단지 일본이 줄기세포치료제보다 상대적으로 안전한 단백질치료제(줄기세포나 유전자치료제가 아닌 단백질)에 대해서만 연구자임상을 상업 1상 임상으로 인정하고 있음. ※표: 첨부파일 참조 줄기세포치료제는 유전자변형 발생 가능성, 세포의 일시 투입에 따른 부작용 가능성, 종양 유발 가능성 등(자연상태에서 인체 내 존재하지 않는 부위에 투여 시 체내에서의 작용에 대한 예측 불가능성 등) 안전성이 검증되지 않았기 때문에 다른 나라에서는 그 만큼 신중한 접근을 하고 있기 때문인 것으로 분석. ◎ 식약처, 업체 요구로 줄기세포치료제 3상 임상 면제하나? 한편, 식약처는 지난 7월 말 ‘줄기세포 치료제 치료기회 확대 방안 연구’용역을 발주함. 주된 내용은 희귀·난치질환 치료를 위안 줄기세포치료제에 대해 3상 조건부 허가(임상 2상까지 하고 환자에게 시술)를 하기 위한 것임. 임상 3상은 임상시험 과정 중에서 가장 규모가 크고, 품목허가 전에 유효성과 안전성을 확증하기 위한 시험으로 가장 중요한 단계인데, 기업입장에서는 가장 많은 비용이 드는 과정이어서 기업들은 3상 임상을 간소화시키고자 하는 요구가 지속되어 왔음. 지난 7월9일 식약처는 바이오의약품 제조업체 CEO간담회를 개최했는데, 여기서 모 회사가 줄기세포치료제 조건부 3상 승인제도를 건의하자 1주일 뒤인 7월16일 동 연구사업을 기획하고, 7월24일 연구자 선정을 완료. 연구용역 기간은 연말까지로 줄기세포치료제 3상 면제가 이뤄질지 관심. ◎ 지금은 줄기세포치료제 사용 환자에 대한 안전성 검증 강화할 때 이번 기회에 줄기세포치료제를 사용하는 환자의 안전성에 대한 관리를 강화할 필요. 현재 식약처는 시범사업으로 줄기세포치료제를 사용한 전체 환자의 안전성 정보를 수집하고 있는데, 이를 제도화할 필요가 있음. 식약처가 제출한 자료에 따르면, 2개 업체에 대해 전수조사를 하고 있는데, 물론 보고된 이상사례가 해당 줄기세포치료제로 인해 발생됐다는 인과관계가 확인된 것은 아니지만, 지난 8월 말까지 보고된 자료에 따르면, 총 46건의 이상사례가 발생했고, 이 중 2건은 중대 이상사례(무력증, 혈변)였음. 또한 이상사례로 정식 보고된 것은 아니지만, 줄기세포치료제를 사용한 환자가 대장암으로 사망하신 사례도 있는 것으로 밝혀짐. 문제는 이러한 이상사례 보고가 제대로 된 것인지? 정부 차원의 검증작업이 없다는 것임. 또한 줄기세포치료제의 이상반응은 향후 5년 또는 10년 이후에 발생할 수 있기 때문에 환자들에 대한 장기추적 관찰이 될 수 있는 제도적 대책이 필요.